To niezwykle rzadka choroba. W Polsce choruje na nią kilkoro młodych pacjentów. Na całym świecie – kilkadziesiąt. Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy powoduje postępujące uszkodzenie nerek. Jedyny lek – Soliris – hamuje rozwój choroby. Jest jednak bardzo drogi. Rodzice w Polsce od kilku lat bezskutecznie walczą o jego refundację. Teraz zbierają popisy pod petycją do ministerstwa zdrowia. – Julek ma dziewięć lat, właśnie zdał do czwartej klasy. Choruje na a-HUS od siedmiu lat. O chorobie dowiedzieliśmy się przez przypadek. Żona zauważyła opuchlizny na ciele. Najpierw trafiliśmy do jednego szpitala, potem do drugiego. W UCK uratowano w zasadzie życie naszego syna, bo był już w bardzo złym stanie. Od kilku lat dostaje codziennie duże dawki leków, mierzymy mu ciśnienie i trzeba uważać, jeśli jego stan choć trochę odbiegnie od normy. W szpitalu jesteśmy co dwa tygodnie, a jeśli się coś dzieje, to częściej. Dzięki opiece w szpitalu, Julek jest ustabilizowany, ale parametry nerek pogarszają się – mówi Paweł Dreschel z Gdyni, tata Juliana.

ŻYJEMY Z DNIA NA DZIEŃ

– U nas każda gorączka to wizyta w szpitalu. Przy zwykłej infekcji zostajemy przynajmniej dwa tygodnie. Żyjemy z dnia na dzień. Julek chodzi do szkoły, ale na żadną wycieczkę, która trwa dłużej niż jeden dzień, nie pojedzie sam. Ja jadę jako opiekun medyczny. Muszę mu podawać leki, mierzyć ciśnienie i poziom białka w moczu – dodaje Joanna Dreschel, mama chłopca.

– Lekarze w szpitalu są najlepsi na świecie i mi pomagają. Teraz czuję się dobrze, ale wolałbym być w domu, niż siedzieć w szpitalu. Nie zawsze też mogę bawić się z kolegami. Wiem, że nowy lek bardzo by mi pomógł – wyznaje Julek.

– Gdyby Julek dostawał preparat Soliris, jego życie byłoby o wiele łatwiejsze – dodaje Paweł Dreschel.

STAN NASZYCH DZIECI SIĘ POJAWIA

Na a-HUS choruje także piętnastoletnia Anna Lisiecka z Gdańska.

– Moja córka choruje od czternastu lat. Ta choroba przebiega w rzutach. Każdy rzut może być tym, który uszkodzi nerki tak mocno, że nie będą mogły już funkcjonować i konieczne będą dializy. Moja córka miała już sześć rzutów, ale jeszcze ma swoje nerki. Są dzieci, które tracą nerki przy pierwszym lub drugim rzucie. Dializować nie można do końca życia. A przy tej chorobie, bez włączenia leczeniem Solirisem, nie ma możliwości przeszczepienia nerki. Lek jest dostępny od kilku lat, natomiast jest niesamowicie skuteczny. On właściwie wyłącza chorobę. Dziecko żyje jak zdrowy rówieśnik. Lek jest niestety bardzo drogi i do dziś nie jest dostępny w Polsce. Choć 26 krajów europejskich finansuje leczenie dla swoich pacjentów. A stan naszych dzieci się pogarsza. W naszym stowarzyszeniu mamy kilkoro dzieci. Część z nich jest w szpitalu i ich stan jest dramatyczny. Dlatego mamy nadzieję, że nasze apele pomogą w decyzji o refundacji – mówi Zofia Lisiecka, mama Anny.

Producent leku firma Alexion przeprowadziła procedurę ubiegania się o wpis na listę leków refundowanych. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała opinię potwierdzającą, że leczenie Solirisem jest skuteczne. Jednak wstępna ocena ekonomiczna Ministerstwa Zdrowia wykazała, że lek jest zbyt drogi. Ostatecznej decyzji o refundacji jeszcze nie podjęto.

Petycję można znaleźć >>> TUTAJ.

Więcej w materiale naszej dziennikarki:

Joanna Stankiewicz/mich