Revumenib – eksperymentalny lek na ostrą białaczkę szpikową – doprowadził do remisji choroby u ponad jednej czwartej pacjentów podczas badań klinicznych fazy pierwszej. To bardzo obiecujące wyniki – tym bardziej, że lek wykorzystuje nowy mechanizm terapii.
Badania kliniczne nad revumenibem są prowadzone w Stanach Zjednoczonych. Właśnie zakończono pierwszą fazę testów, których wyniki opublikował magazyn „Nature”. Spośród 68 biorących udział w badaniu pacjentów u ponad połowy (53 proc.) zaobserwowano pozytywną reakcję na lek. 18 osób (26,5 proc.) miało całkowitą remisję – w ich krwi nie wykryto już komórek nowotworowych. Chociaż nie u wszystkich udało się uzyskać całkowitą remisję, naukowcy są dobrej myśli, bo wyniki wskazują, że nowy lek może utorować drogę do kolejnych skutecznych terapii.
Badania revumenibu są na razie na wczesnym etapie, dlatego ich wyniki trzeba traktować jako wstępne. Na razie bowiem nie wiadomo, jak trwałe będą efekty leczenia. Badania fazy pierwszej mają na celu sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny, i znalezienie najwyższej dawki, jaką można podać pacjentom, nie powodując poważnych skutków ubocznych. Jednak według lekarzy można liczyć na przełom.
– Patrząc na wyniki pacjentów, którzy otrzymali lek, można mieć nadzieję. To była ich ostatnia szansa, a poczynili postępy na wielu obszarach terapii. U około połowy z nich doszło do zniknięcia komórek nowotworowych ze szpiku kostnego – stwierdził w rozmowie z „Euronews” dr Ghayas Issa, współautor badania, lekarz zajmujący się białaczką w MD Anderson Cancer Center na Uniwersytecie Teksasu.
BADANIA WESZŁY W KOLEJNĄ FAZĘ
Obecnie trwa faza druga badania, poświęcona już konkretnie sprawdzaniu skuteczności revumenibu. W testach bierze udział 12 pacjentów, którzy zareagowali na lek, a następnie otrzymali przeszczep komórek macierzystych lub szpiku kostnego. Pacjent, u którego ma zostać przeprowadzony wspomniany zabieg, nie może mieć we krwi komórek nowotworowych albo ich poziom musi być bardzo niski; revumenib pomógł im to osiągnąć.
Ostra białaczka szpikowa atakuje szpik kostny, w którym powstają krwinki, powodując niekontrolowane wytwarzanie uszkodzonych komórek. Revumenib jest nowym rodzajem celowanej terapii, która dezaktywuje konkretne białko – meninę – biorące udział w złożonym procesie powodującym, że zdrowe krwinki zamieniają się w komórki nowotworowe. Efektem terapii jest „przeprogramowanie” komórek nowotworowych z powrotem na normalne. Jak tłumaczy dr Issa, revumenib wyłącza silnik nowotworu, przez co komórki białaczkowe zamieniają się z powrotem w normalne krwinki, a to skutkuje remisją. Wspomniany proces zaobserwowano u 18 pacjentów biorących udział w pierwszej fazie badania.
Terapia revumenibem jest ukierunkowana na najczęściej występującą w ostrej białaczce szpikowej mutację – gen o nazwie NPM1 i mniej powszechną fuzję KMT2A. Łącznie szacuje się, że wspomniane mutacje występują u około 30 do 40 proc. osób z ostrą białaczką szpikową. Ponieważ jednak jest to pierwszy lek o opisanym mechanizmie działania, naukowcy liczą, że wkrótce uda się opracować analogicznie działające środki zwalczające inne warianty nowotworu – takie prace są już prowadzone w wielu miejscach na świecie.
PAP/MarWer
